ഒളിഗോണ്യൂക്ലിയോടൈഡ് API-കൾ
-
ഇൻക്ലിസിറാൻ സോഡിയം
ഇൻക്ലിസിറാൻ സോഡിയം API (ആക്ടീവ് ഫാർമസ്യൂട്ടിക്കൽ ഇൻഗ്രിഡിയന്റ്) പ്രധാനമായും RNA ഇടപെടൽ (RNAi), കാർഡിയോവാസ്കുലാർ തെറാപ്പിറ്റിക്സ് എന്നീ മേഖലകളിലാണ് പഠിക്കുന്നത്. PCSK9 ജീനിനെ ലക്ഷ്യം വച്ചുള്ള ഒരു ഡബിൾ-സ്ട്രാൻഡഡ് siRNA എന്ന നിലയിൽ, LDL-C (ലോ-ഡെൻസിറ്റി ലിപ്പോപ്രോട്ടീൻ കൊളസ്ട്രോൾ) കുറയ്ക്കുന്നതിനുള്ള ദീർഘനേരം പ്രവർത്തിക്കുന്ന ജീൻ-സൈലൻസിംഗ് തന്ത്രങ്ങൾ വിലയിരുത്തുന്നതിന് പ്രീക്ലിനിക്കൽ, ക്ലിനിക്കൽ ഗവേഷണങ്ങളിൽ ഇത് ഉപയോഗിക്കുന്നു. siRNA ഡെലിവറി സിസ്റ്റങ്ങൾ, സ്ഥിരത, കരൾ-ലക്ഷ്യമിടുന്ന RNA തെറാപ്പിറ്റിക്സ് എന്നിവ അന്വേഷിക്കുന്നതിനുള്ള ഒരു മാതൃകാ സംയുക്തമായും ഇത് പ്രവർത്തിക്കുന്നു.
-
ഡോണിഡലോർസെൻ
പാരമ്പര്യ ആൻജിയോഡീമ (HAE) യും അനുബന്ധ കോശജ്വലന അവസ്ഥകളും ചികിത്സിക്കുന്നതിനായി ഗവേഷണം നടത്തുന്ന ഒരു ആന്റിസെൻസ് ഒലിഗോ ന്യൂക്ലിയോടൈഡ് (ASO) ആണ് ഡോണിഡലോർസെൻ API. ആർഎൻഎ-ലക്ഷ്യമിട്ട ചികിത്സകളുടെ പശ്ചാത്തലത്തിലാണ് ഇത് പഠിക്കുന്നത്, ഇത് എക്സ്പ്രഷൻ കുറയ്ക്കുന്നതിന് ലക്ഷ്യമിടുന്നു.പ്ലാസ്മ പ്രീകല്ലിക്രീൻ(KLKB1 mRNA). ജീൻ സൈലൻസിങ് മെക്കാനിസങ്ങൾ, ഡോസ്-ആശ്രിത ഫാർമക്കോകൈനറ്റിക്സ്, ബ്രാഡികിനിൻ-മധ്യസ്ഥതയിലുള്ള വീക്കത്തിന്റെ ദീർഘകാല നിയന്ത്രണം എന്നിവ പര്യവേക്ഷണം ചെയ്യാൻ ഗവേഷകർ ഡോണിഡലോർസെൻ ഉപയോഗിക്കുന്നു.
-
ഫിറ്റുസിരാൻ
ഫിറ്റുസിറാൻ API എന്നത് ഒരു സിന്തറ്റിക് ചെറിയ ഇടപെടൽ RNA (siRNA) ആണ്, ഇത് പ്രധാനമായും ഹീമോഫീലിയ, രക്തം കട്ടപിടിക്കൽ തകരാറുകൾ എന്നിവയെക്കുറിച്ചാണ് അന്വേഷിക്കുന്നത്. ഇത് ലക്ഷ്യമിടുന്നത്ആന്റിത്രോംബിൻ (AT അല്ലെങ്കിൽ SERPINC1)ആന്റിത്രോംബിൻ ഉത്പാദനം കുറയ്ക്കുന്നതിനായി കരളിൽ ജീൻ ഉപയോഗിക്കുന്നു. ഇൻഹിബിറ്ററുകൾ ഉപയോഗിച്ചോ അല്ലാതെയോ ഹീമോഫീലിയ എ, ബി രോഗികളിൽ രക്തം കട്ടപിടിക്കുന്നത് പുനഃസന്തുലിതമാക്കുന്നതിനുള്ള ആർഎൻഎ ഇടപെടൽ (ആർഎൻഎഐ) സംവിധാനങ്ങൾ, കരൾ-നിർദ്ദിഷ്ട ജീൻ നിശബ്ദമാക്കൽ, നൂതന ചികിത്സാ തന്ത്രങ്ങൾ എന്നിവ പര്യവേക്ഷണം ചെയ്യാൻ ഗവേഷകർ ഫിറ്റുസിറാൻ ഉപയോഗിക്കുന്നു.
-
ഗിവോസിരൻ
അക്യൂട്ട് ഹെപ്പാറ്റിക് പോർഫിറിയ (എഎച്ച്പി) ചികിത്സയ്ക്കായി പഠിച്ച ഒരു സിന്തറ്റിക് സ്മോൾ ഇന്ററപ്റ്റിംഗ് ആർഎൻഎ (സിആർഎൻഎ) ആണ് ജിവോസിറാൻ എപിഐ. ഇത് പ്രത്യേകമായി ലക്ഷ്യമിടുന്നത്എഎൽഎഎസ്1ഹീം ബയോസിന്തസിസ് പാതയിൽ ഉൾപ്പെട്ടിരിക്കുന്ന ജീൻ (അമിനോലെവുലിനിക് ആസിഡ് സിന്തേസ് 1). ആർഎൻഎ ഇടപെടൽ (ആർഎൻഎഐ) അടിസ്ഥാനമാക്കിയുള്ള ചികിത്സകൾ, കരൾ ലക്ഷ്യമാക്കിയുള്ള ജീൻ നിശബ്ദമാക്കൽ, പോർഫിറിയയിലും അനുബന്ധ ജനിതക വൈകല്യങ്ങളിലും ഉൾപ്പെട്ടിരിക്കുന്ന ഉപാപചയ പാതകളുടെ മോഡുലേഷൻ എന്നിവ അന്വേഷിക്കാൻ ഗവേഷകർ ഗിവോസിറാൻ ഉപയോഗിക്കുന്നു.
-
പ്ലോസാസിരൻ
ഹൈപ്പർട്രിഗ്ലിസറിഡീമിയയ്ക്കും അനുബന്ധ ഹൃദയ, ഉപാപചയ വൈകല്യങ്ങൾക്കും ചികിത്സിക്കുന്നതിനായി വികസിപ്പിച്ചെടുത്ത ഒരു സിന്തറ്റിക് ചെറിയ ഇടപെടൽ ആർഎൻഎ (സിആർഎൻഎ) ആണ് പ്ലോസാസിറാൻ എപിഐ. ഇത് ലക്ഷ്യമിടുന്നത്എപിഒസി3ട്രൈഗ്ലിസറൈഡ് മെറ്റബോളിസത്തിന്റെ ഒരു പ്രധാന റെഗുലേറ്ററായ അപ്പോളിപോപ്രോട്ടീൻ C-III നെ എൻകോഡ് ചെയ്യുന്ന ജീൻ. ഗവേഷണത്തിൽ, ഫാമിലിയൽ കൈലോമൈക്രോണീമിയ സിൻഡ്രോം (FCS), മിക്സഡ് ഡിസ്ലിപിഡീമിയ തുടങ്ങിയ അവസ്ഥകൾക്കുള്ള RNAi-അധിഷ്ഠിത ലിപിഡ്-ലോവറിംഗ് തന്ത്രങ്ങൾ, ജീൻ-സൈലൻസിംഗ് സ്പെസിഫിസിറ്റി, ദീർഘകാല ചികിത്സകൾ എന്നിവ പഠിക്കാൻ പ്ലോസാസിറാൻ ഉപയോഗിക്കുന്നു.
-
സിലെബെസിരാൻ
ഹൈപ്പർടെൻഷന്റെ ചികിത്സയ്ക്കായി വികസിപ്പിച്ചെടുത്ത ഒരു ഇൻവെസ്റ്റിഗേഷണൽ സ്മോൾ ഇന്റർഫെറിങ് ആർഎൻഎ (സിആർഎൻഎ) ആണ് സൈലെബെസിരാൻ എപിഐ. ഇത് ലക്ഷ്യമിടുന്നത്എജിടിറെനിൻ-ആൻജിയോടെൻസിൻ-ആൽഡോസ്റ്റെറോൺ സിസ്റ്റത്തിന്റെ (RAAS) ഒരു പ്രധാന ഘടകമായ ആൻജിയോടെൻസിനോജനെ എൻകോഡ് ചെയ്യുന്ന ജീൻ. ഗവേഷണത്തിൽ, ദീർഘകാല രക്തസമ്മർദ്ദ നിയന്ത്രണത്തിനായുള്ള ജീൻ നിശബ്ദമാക്കൽ സമീപനങ്ങൾ, RNAi ഡെലിവറി സാങ്കേതികവിദ്യകൾ, ഹൃദയ, വൃക്ക രോഗങ്ങളിൽ RAAS പാതയുടെ വിശാലമായ പങ്ക് എന്നിവ പഠിക്കാൻ സൈലെബെസിറാൻ ഉപയോഗിക്കുന്നു.