ഗിവോസിരൻ

ജിവോസിരാൻ (API)

ഗവേഷണ ആപ്ലിക്കേഷൻ:
അക്യൂട്ട് ഹെപ്പാറ്റിക് പോർഫിറിയ (എഎച്ച്പി) ചികിത്സയ്ക്കായി പഠിച്ച ഒരു സിന്തറ്റിക് സ്മോൾ ഇന്ററപ്റ്റിംഗ് ആർഎൻഎ (സിആർഎൻഎ) ആണ് ജിവോസിറാൻ എപിഐ. ഇത് പ്രത്യേകമായി ലക്ഷ്യമിടുന്നത്എഎൽഎഎസ്1ഹീം ബയോസിന്തസിസ് പാതയിൽ ഉൾപ്പെട്ടിരിക്കുന്ന ജീൻ (അമിനോലെവുലിനിക് ആസിഡ് സിന്തേസ് 1). ആർ‌എൻ‌എ ഇടപെടൽ (ആർ‌എൻ‌എഐ) അടിസ്ഥാനമാക്കിയുള്ള ചികിത്സകൾ, കരൾ ലക്ഷ്യമാക്കിയുള്ള ജീൻ നിശബ്ദമാക്കൽ, പോർഫിറിയയിലും അനുബന്ധ ജനിതക വൈകല്യങ്ങളിലും ഉൾപ്പെട്ടിരിക്കുന്ന ഉപാപചയ പാതകളുടെ മോഡുലേഷൻ എന്നിവ അന്വേഷിക്കാൻ ഗവേഷകർ ഗിവോസിറാൻ ഉപയോഗിക്കുന്നു.

പ്രവർത്തനം:
എക്സ്പ്രഷൻ കുറച്ചുകൊണ്ടാണ് ഗിവോസിരാൻ പ്രവർത്തിക്കുന്നത്എഎൽഎഎസ്1ഹെപ്പറ്റോസൈറ്റുകളിൽ, അതുവഴി ALA (അമിനോലെവുലിനിക് ആസിഡ്), PBG (പോർഫോബിലിനോജൻ) തുടങ്ങിയ വിഷ ഹീം ഇന്റർമീഡിയറ്റുകളുടെ ശേഖരണം കുറയ്ക്കുന്നു. അക്യൂട്ട് ഹെപ്പാറ്റിക് പോർഫിറിയയുമായി ബന്ധപ്പെട്ട ന്യൂറോവിസെറൽ ആക്രമണങ്ങളെ തടയാൻ ഇത് സഹായിക്കുന്നു. ഒരു API എന്ന നിലയിൽ, സബ്ക്യുട്ടേനിയസ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷനിലൂടെ AHP യുടെ ദീർഘകാല നിയന്ത്രണം നൽകുന്നതിനായി രൂപകൽപ്പന ചെയ്‌തിരിക്കുന്ന RNAi-അധിഷ്ഠിത തെറാപ്പിറ്റിക്‌സിലെ സജീവ ഫാർമസ്യൂട്ടിക്കൽ ഘടകമാണ് ഗിവോസിറാൻ.