ഡോണിഡലോർസെൻ

ഡോണിഡലോർസെൻ (API)

ഗവേഷണ ആപ്ലിക്കേഷൻ:
പാരമ്പര്യ ആൻജിയോഡീമ (HAE) യും അനുബന്ധ കോശജ്വലന അവസ്ഥകളും ചികിത്സിക്കുന്നതിനായി ഗവേഷണം നടത്തുന്ന ഒരു ആന്റിസെൻസ് ഒലിഗോ ന്യൂക്ലിയോടൈഡ് (ASO) ആണ് ഡോണിഡലോർസെൻ API. ആർ‌എൻ‌എ-ലക്ഷ്യമിട്ട ചികിത്സകളുടെ പശ്ചാത്തലത്തിലാണ് ഇത് പഠിക്കുന്നത്, ഇത് എക്സ്പ്രഷൻ കുറയ്ക്കുന്നതിന് ലക്ഷ്യമിടുന്നു.പ്ലാസ്മ പ്രീകല്ലിക്രീൻ(KLKB1 mRNA). ജീൻ സൈലൻസിങ് മെക്കാനിസങ്ങൾ, ഡോസ്-ആശ്രിത ഫാർമക്കോകൈനറ്റിക്സ്, ബ്രാഡികിനിൻ-മധ്യസ്ഥതയിലുള്ള വീക്കത്തിന്റെ ദീർഘകാല നിയന്ത്രണം എന്നിവ പര്യവേക്ഷണം ചെയ്യാൻ ഗവേഷകർ ഡോണിഡലോർസെൻ ഉപയോഗിക്കുന്നു.

പ്രവർത്തനം:
തിരഞ്ഞെടുത്ത് ബന്ധിപ്പിച്ചാണ് ഡോണിഡാലോർസെൻ പ്രവർത്തിക്കുന്നത്കെഎൽകെബി1mRNA, പ്ലാസ്മ പ്രീകല്ലിക്രീനിന്റെ ഉത്പാദനം കുറയ്ക്കുന്നു - HAE-യിൽ വീക്കത്തിനും വീക്കത്തിനും കാരണമാകുന്ന കല്ലിക്രീൻ-കിനിൻ സിസ്റ്റത്തിലെ ഒരു പ്രധാന എൻസൈം. കല്ലിക്രീൻ അളവ് കുറയ്ക്കുന്നതിലൂടെ, ഡോണിഡലോർസെൻ HAE ആക്രമണങ്ങൾ തടയാനും രോഗഭാരം കുറയ്ക്കാനും സഹായിക്കുന്നു. ഒരു API എന്ന നിലയിൽ, ദീർഘനേരം പ്രവർത്തിക്കുന്ന, ചർമ്മത്തിന് കീഴിലായി നൽകപ്പെടുന്ന HAE ചികിത്സകളുടെ വികസനത്തിൽ ഇത് പ്രധാന ചികിത്സാ ഘടകമായി പ്രവർത്തിക്കുന്നു.